英國(guó)《自然·遺傳學(xué)》19日在線發(fā)表的一項(xiàng)研究顯示，美國(guó)科學(xué)家使用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，發(fā)現(xiàn)了對(duì)人類(lèi)免疫缺陷病毒（HIV）感染不可或缺的新型基因，能預(yù)防HIV感染，但不會(huì)影響細(xì)胞存活性，這使得它們成為了極具前景的候選藥物或基因療法靶點(diǎn)。

HIV即艾滋病病毒，是艾滋病發(fā)病的原因。其通過(guò)破壞人體的T淋巴細(xì)胞，進(jìn)而阻斷細(xì)胞免疫和體液免疫過(guò)程，導(dǎo)致免疫系統(tǒng)癱瘓，使各種疾病在患者體內(nèi)“肆虐”，最終導(dǎo)致艾滋病。由于HIV的變異極其迅速，人類(lèi)很難研制出特異性疫苗，因而至今無(wú)有效治療方法，對(duì)全世界人類(lèi)健康造成了極大威脅。

此次，美國(guó)懷特黑德生物醫(yī)學(xué)研究所、哈佛—麻省理工學(xué)院博德研究所、麻省總醫(yī)院拉根研究所合作，使用CRISPR/Cas9方法建立了一個(gè)T細(xì)胞庫(kù)。T細(xì)胞是HIV的天然宿主，在這個(gè)T細(xì)胞庫(kù)中，人類(lèi)基因組中的絕大多數(shù)基因首先被逐個(gè)滅活（基因治療策略的一種，通過(guò)在DNA或mRNA等水平上干擾某些致病基因正常表達(dá)中的轉(zhuǎn)錄、翻譯等環(huán)節(jié)，從而封閉該基因的表達(dá)和功能）。隨后，研究團(tuán)隊(duì)讓這些細(xì)胞感染HIV，并篩選了變異后能使細(xì)胞對(duì)HIV感染免疫、且不會(huì)影響正常細(xì)胞功能的基因。

研究中，團(tuán)隊(duì)總共發(fā)現(xiàn)了5個(gè)這樣的基因，其中兩個(gè)基因已知與HIV感染關(guān)系密切；還有3個(gè)新的基因表現(xiàn)突出，且在后續(xù)功能性實(shí)驗(yàn)中和從健康人類(lèi)捐贈(zèng)者身上分離出的T細(xì)胞中分別驗(yàn)證了他們的發(fā)現(xiàn)。

此前，研究人員使用傳統(tǒng)技術(shù)篩選了對(duì)HIV感染有重要作用的宿主因素，并識(shí)別出了候選靶點(diǎn)，但不同的篩選少有交集。此次的研究成果則極大可能會(huì)為抗HIV療法帶來(lái)高效的潛在靶點(diǎn)。（記者 張夢(mèng)然）