【編者按】一年一度的全國兩會，是國家政治生活中的一件大事。2022年兩會期間，來自衛(wèi)生健康行業(yè)的全國人大代表、全國政協(xié)委員帶著一年來的積累和思考，圍繞深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革、推廣抗疫經驗、推進公立醫(yī)院建設、加強醫(yī)學人才培養(yǎng)等話題，積極建言獻策。即日起，人民網推出“代表委員談健康中國”系列。

全國政協(xié)委員、北京大學第一醫(yī)院原副院長丁潔。受訪者供圖

“罕見病相對少見，診治困難，存在藥價太貴等問題，迫切需要全社會的關注和幫助�！背Ｄ隇橹委熀皖A防罕見病奔走呼吁，今年兩會，全國政協(xié)委員、北京大學第一醫(yī)院原副院長丁潔帶來了相關提案。

據2020年中國罕見病大會數(shù)據，中國已知的罕見病大約1400余種，患病人數(shù)接近2000萬人，每年新增罕見病患者20萬人。數(shù)字后面，是一個個與命運作斗爭的生命。

“罕見病并不罕見，它離你我并不遙遠�！倍�潔表示，就某個病種來講，罕見病似乎比常見病要少，但罕見病涉及的病種很多，加起來就不罕見了。另外，我國人口基數(shù)非常龐大，所以任何一種罕見病的患病人群加起來，數(shù)量也是非常大的。并且，隨著醫(yī)學科學技術的進步，越來越多的未知疾病被診斷，其中罕見病占了大多數(shù)。

求醫(yī)難、買藥難，是所有患者的兩座大山。在調研中，丁潔發(fā)現(xiàn)，當前，還有一些罕見病藥品尚未納入醫(yī)保范圍，重要原因之一在于這些藥品價格太高，有的罕見病藥品年治療費用定價甚至在百萬元以上。

由于我國各地經濟水平不同，罕見病發(fā)病和患病情況不同，高值罕見病藥品的病種大都為發(fā)/患病率或患病人數(shù)極低的小病種，丁潔建議，在局部地區(qū)先行先試高值罕見病藥品用藥保障機制，探索建立省級及以下的高值罕見病藥品用藥保障機制，并逐步推廣。

去年，多地推出普惠型健康商業(yè)險“惠民�！保�但丁潔調研中發(fā)現(xiàn)，涵蓋國家醫(yī)保藥品目錄外的罕見病高值藥品的“惠民�！睌�(shù)量較少，并且在涵蓋罕見病高值藥品的保險產品中，涵蓋藥品品種數(shù)量、保險責任、理賠限額均有所不同，但大都不能滿足罕見病患者藥品費用支出的需求�！敖ㄗh將罕見病藥品納入普惠型商業(yè)健康險，并建立長效工作機制�！倍�潔說。

不僅如此，丁潔還建議 ，建立省級罕見病慈善專項醫(yī)療救助基金的工作制度和機制，包括聯(lián)動機制、對接機制、操作機制等。

此外，丁潔建議，不斷豐富藥品談判的方法，其中包括評價極其特殊的小病種高值藥品的經濟價值和使用價值，進一步研究量價掛鉤，并根據稀有病種的患者數(shù)量進一步分析國家和企業(yè)的風險共擔機制等。

“代表委員談健康中國”系列報道：

王松靈委員：吸引優(yōu)秀人才 造就高水平醫(yī)師

張國剛委員：促進健康管理醫(yī)學學科建設 應對老齡化慢病負擔

唐旭東委員：中醫(yī)藥振興發(fā)展要“抓兩頭”“頂天立地”

李秋代表：建議構建適宜我國兒童生長發(fā)育特點的疾病防治體系

姚樹坤委員：以醫(yī)防融合服務為基礎 提升基層公共衛(wèi)生服務能力

張伯禮代表：全面系統(tǒng)總結抗疫經驗 具有史料價值

吳浩委員：大力培養(yǎng)“強基層”急需的防治結合型全科醫(yī)學人才

吳以環(huán)委員：建議加強兒童青少年心理健康服務建設